基因修饰的干细胞治疗单基因遗传病 （Gene modified）

采集自体造血干细胞，在体外通过病毒载体导入功能性基因或利用基因编辑工具修复致病突变，经清髓性预处理后回输体内，使修正后的干细胞在骨髓中定植并持续产生具有正常功能的子代细胞，从而从根源上纠正遗传缺陷。